MADRID, 29 de mayo de 2023 – La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica crónica y degenerativa que afecta al sistema nervioso central. Esta condición puede provocar problemas de movilidad, fatiga, pérdida de equilibrio y dificultades en las funciones diarias a medida que avanza la discapacidad.
La esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), una forma de esclerosis múltiple caracterizada por un deterioro continuo de la discapacidad, afecta entre el 10 y el 15 por ciento de las personas diagnosticadas con esta enfermedad. A diferencia de las formas recurrentes de la enfermedad, las opciones de tratamiento para la EMPP son limitadas, y existe un debate constante sobre si los pacientes con formas más avanzadas de la enfermedad pueden beneficiarse del tratamiento.
Un importante ensayo clínico internacional de fase III, liderado por la Universidad Queen Mary de Londres (Reino Unido), contribuye significativamente a aclarar este debate. Los investigadores han descubierto que el ocrelizumab, un medicamento ya prescrito a algunos pacientes con esclerosis múltiple, ralentiza notablemente la progresión de la discapacidad en personas con EMPP, incluidas aquellas que son mayores y las que presentan una enfermedad más avanzada y utilizan silla de ruedas.
Un ensayo en más de 1.000 pacientes muestra menos progresión
Los resultados del estudio ORATORIO-HAND, que incluyó a más de 1.000 pacientes de 22 países, representan el mayor ensayo controlado con placebo realizado hasta la fecha en una amplia población de personas con EMPP. Este estudio fue publicado en la revista ‘The Lancet’.
En conjunto, el estudio reveló que el ocrelizumab redujo significativamente la progresión de la enfermedad en varias medidas clave de discapacidad. Los resultados indican que los pacientes tratados con ocrelizumab experimentaron un 30% menos de riesgo de progresión de la discapacidad en comparación con aquellos que recibieron un placebo.
Además, el tratamiento también redujo el empeoramiento de la función de la mano y la extremidad superior en un 41% a las 12 semanas, y disminuyó el riesgo de necesitar una silla de ruedas en un 52% entre aquellos que al inicio del estudio no podían caminar o moverse libremente.
Los investigadores observaron que el efecto del tratamiento con ocrelizumab fue aún más significativo en pacientes con signos de actividad inflamatoria de la enfermedad en las resonancias magnéticas iniciales, mostrando una reducción del 55% en el riesgo de progresión de la discapacidad en este grupo.
ORATORIO-HAND se diseñó específicamente para abordar esta problemática, ya que estudios previos a menudo excluían a pacientes mayores de 55 años o aquellos con discapacidades avanzadas. En cambio, este estudio incluyó a pacientes de hasta 65 años, muchos de los cuales presentaban limitaciones de movilidad importantes y una progresión avanzada de la enfermedad.
Durante el estudio, los investigadores se centraron en la capacidad de caminar y evaluaron la función de las extremidades superiores mediante la prueba de los nueve orificios, que mide la destreza de las manos y los brazos. Ellos han destacado que este enfoque es crucial, ya que preservar la función de las manos puede tener un fuerte impacto en la independencia, la comunicación y la calidad de vida de las personas con EMPP avanzada.
En una encuesta independiente, el profesor Giovannoni y sus colegas de Queen Mary encontraron que los pacientes con EM progresiva priorizaron la función de las extremidades superiores y las manos sobre la de las extremidades inferiores, citando la independencia, el aseo personal y el uso del baño como motivos principales.
Los investigadores señalan que sus hallazgos sugieren que ocrelizumab podría beneficiar a una población más amplia de pacientes que actualmente no tienen acceso al medicamento. Esto podría conllevar cambios en la forma en que se gestiona la EM en el NHS y modificar el diseño de futuros ensayos para la EM progresiva.
Gavin Giovannoni, autor principal y catedrático de Neurología en Queen Mary, subraya la importancia de estos hallazgos. «Demuestran que el tratamiento puede marcar una diferencia significativa para las personas con formas más avanzadas de EM y puede ayudar a preservar la función de la mano y el brazo, fundamentales para mantener la independencia, las actividades diarias y la calidad de vida», expresó. «Nuestro estudio sugiere que debemos replantearnos la concepción de un tratamiento exitoso en la EM avanzada y no asumir la falta de beneficio en ciertos grupos. El estudio O’HAND cambia nuestra manera de abordar y concebir la EM».
Catherine Godbold, directora de Comunicación de Investigación de la Sociedad de Esclerosis Múltiple, afirmó: «Los resultados del ensayo ORATORIO-HAND son increíblemente positivos. La esclerosis múltiple puede ser debilitante, agotadora e impredecible, y la función de las manos y los brazos es esencial para que las personas mantengan su independencia. Muchos ensayos previos se han centrado únicamente en la capacidad de caminar como medida de la eficacia de un fármaco. Sin embargo, ensayos como este son vitales para ayudarnos a encontrar tratamientos para todos».
Por qué este estudio puede cambiar el tratamiento
Ocrelizumab ya se utiliza como tratamiento para la esclerosis múltiple remitente-recurrente activa y la esclerosis múltiple primaria progresiva temprana. Estos resultados podrían significar que el fármaco esté disponible para un mayor número de personas con esclerosis múltiple primaria progresiva, que actualmente no tienen acceso a ninguna opción de tratamiento. La clave ahora radica en cómo podemos colaborar para que estos hallazgos se integren en la práctica clínica.
Los investigadores consideran que los resultados del ensayo ORATORIO-HAND podrían transformar la manera en que se trata la esclerosis múltiple primaria progresiva, especialmente en pacientes mayores o con discapacidad avanzada, quienes hasta ahora han quedado excluidos de muchos ensayos clínicos.
Además, los hallazgos abren la puerta a ampliar el acceso a ocrelizumab para personas que actualmente no cuentan con opciones de tratamiento efectivas, aunque los expertos apuntan que será necesario trasladar estos resultados a la práctica clínica habitual.
