SEVILLA, 30 Dic. (EUROPA PRESS) – Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío, que forma parte del Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Junta de Andalucía, han sido los primeros en recibir un nuevo fármaco, iadademstat, en el contexto de un ensayo clínico. Este ensayo, denominado ‘Restore’, cuenta con la participación de un equipo de profesionales de la unidad de Hematología y está dirigido a pacientes con drepanocitosis, una enfermedad rara de origen genético.
La drepanocitosis afecta a los glóbulos rojos de la sangre y tiene un impacto significativo en todo el organismo, provocando daños en múltiples órganos y reduciendo considerablemente la calidad de vida de quienes la padecen. El Hospital Virgen del Rocío ha destacado el potencial de iadademstat, señalando que, si se replican las observaciones anteriores, podría convertirse en un tratamiento estándar para esta patología.
El doctor Salvador Payán, hematólogo del hospital e investigador principal del estudio, ha indicado que el fármaco ha mostrado, en modelos animales, un aumento notable de la hemoglobina fetal. Este tipo de hemoglobina tiene un rol protector en la enfermedad, y su incremento se logra mediante la inhibición de la enzima LSD1, logrando efectos comparables a ciertas terapias génicas, pero con las ventajas de un enfoque oral y escalable.
La compañía biotecnológica española Oryzon Genomics es la encargada de producir iadademstat, el cual se la prepara en el hospital con la colaboración de profesionales de la unidad de Farmacia. Hasta el momento, este medicamento ha sido administrado a cerca de 200 personas, sanas o con otras patologías, y ha demostrado ser seguro. Por ello, la investigación cuenta con la autorización de la Agencia Española del Medicamento e involucra a otros cinco hospitales en Madrid y Barcelona, con la meta de incluir aproximadamente 40 pacientes en el estudio.
A pesar de que el estudio está abierto en todos los centros participantes, el Hospital Virgen del Rocío ha logrado incluir a los primeros pacientes en un tiempo récord, marcando un hito en la búsqueda de nuevas terapias para la drepanocitosis. Este ensayo clínico se clasifica como un estudio en fase 1b, lo que implica que los profesionales evaluarán cómo actúa el medicamento en pacientes con esta enfermedad, analizando su distribución en el organismo y comparando múltiples dosis, así como sus efectos secundarios. Se prevé que este estudio se desarrolle hasta el año 2026.
Si se cumplen las expectativas y se confirman los resultados positivos, se planificará un nuevo estudio para comparar el medicamento con un placebo antes de su comercialización definitiva. Con esta vista al futuro, la unidad de gestión clínica de Hematología del Hospital Virgen del Rocío reafirma su compromiso con la innovación, no solo en el tratamiento del cáncer de la sangre, sino también en afecciones como las anemias congénitas, la hemofilia y los trastornos plaquetarios. En el año 2024, se espera que un centenar de pacientes con enfermedades hematológicas participen en ensayos clínicos, lo que permitirá a los pacientes beneficiarse de tratamientos vanguardistas mucho antes de su aprobación formal, tal como señala el doctor Payán.
FUENTE
